Test clinico
NCT02064569 Completato
Uno studio clinico in aperto con incremento della dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità di gs010 (rAAV2/2-ND4) in pazienti con neuropatia ottica ereditaria di Leber dovuta a mutazioni nel gene mitocondriale della nadh deidrogenasi 4
An open label dose escalation clinical trial to evaluate the safety and the tolerability of gs010 (rAAV2/2-ND4) in patients with leber hereditary optic neuropathy due to mutations in the mitochondrial nadh dehydrogenase 4 gene.
Malattia
Tipo di malattia
Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)
Riconoscimento dei farmaci orfani
NA
Tipo di paziente
Adulto
Bambini
Inclusione/Esclusione
Finanziamento
industria
Membri coinvolti
Principali investigatori
Dr Catherine Vignal-Clermont
Francia
Neuro-oftalmologia Malattie rare (WG2)
Capogruppo di lavoro
Altri investigatori
Pr Isabelle Audo
Rappresentante
Francia
Diagnostica genetica (TWG6), Vita quotidiana e gruppi di pazienti ipovedenti (TWG5), Integrazione nazionale (TWG9), Malattie rare di neuro-oftalmologia (WG2), Malattie rare di oftalmologia pediatrica (WG3), Registri ed epidemiologia (TWG7), Ricerca (TWG8 ), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)
Sito di indagine da parte di un membro dell'ERN EYE
HCP: investigatori principali
RÉFÉRET National Hospital of Ophthalmology of Quinze-Vingts, Paris, France
Adress
28 Rue de Charenton
75012 Paris
France