Test clinico
NCT04221451 Attivo, non reclutante
ametista
A Multicenter, Multinational, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Assess the Efficacy, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Venglustat in Late-onset GM2 Gangliosidosis (Tay-Sachs Disease and Sandhoff Disease) Together With a Separate Basket for Juvenile/Adolescent Late-onset GM2 Gangliosidosis and Ultra-rare Diseases Within the Same and Similar Glucosylceramide-based Sphingolipid Pathway
Malattia
Tipo di malattia
Altro
Riconoscimento dei farmaci orfani
Sì
Tipo di paziente
Adulto
Bambini
Inclusione/Esclusione
Finanziamento
un bagno
Membri coinvolti
Altri investigatori
Dr Marta Morales Ballús
Rappresentante
Spagna
Malattie rare dell'occhio del segmento anteriore (WG4), CPMS e medicina digitale (TWG10), Diagnostica genetica (TWG6), Integrazione nazionale (TWG9), Malattie rare di oftalmologia pediatrica (WG3), Registri ed epidemiologia (TWG7), Ricerca (TWG8)
Sito di indagine da parte di un membro dell'ERN EYE
HCP: investigatori principali
Hospital Sant Joan de Déu, Spain
Adress
Passeig de Sant Joan de Déu, 2
8950 Esplugues de Llobregat, Barcelona
Spain