Test clinico
2022-000565-40 Reclutamento, attivo
Uno studio di fase 2, randomizzato, in aperto, di 12 settimane per valutare la farmacodinamica, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di dosi multiple di GLM101 somministrate per via endovenosa a partecipanti adulti con PMM2-CDG
A Phase 2, Randomized, Open-Label, 12-Week Study to Assess the Pharmacodynamics, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Multiple Doses of GLM101 Administered Intravenously to Adult Participants with PMM2-CDG
Malattia
Tipo di malattia
Altro
Riconoscimento dei farmaci orfani
Sì
Tipo di paziente
Adulto
Bambini
Inclusione/Esclusione
Finanziamento
un bagno
Membri coinvolti
Altri investigatori
Dr Marta Morales Ballús
Rappresentante
Spagna
Malattie rare dell'occhio del segmento anteriore (WG4), CPMS e medicina digitale (TWG10), Diagnostica genetica (TWG6), Integrazione nazionale (TWG9), Malattie rare di oftalmologia pediatrica (WG3), Registri ed epidemiologia (TWG7), Ricerca (TWG8)
Sito di indagine da parte di un membro dell'ERN EYE
HCP: investigatori principali
Hospital Sant Joan de Déu, Spain
Adress
Passeig de Sant Joan de Déu, 2
8950 Esplugues de Llobregat, Barcelona
Spain