La ricerca clinica si riferisce a tutti gli studi condotti sugli esseri umani (individui sani o malati). Si concentra principalmente sul progresso della conoscenza delle malattie, sullo sviluppo di nuovi trattamenti o dispositivi medici, metodi diagnostici per garantire una migliore cura dei pazienti. Altamente regolamentato, aderisce ad un protocollo di studio specifico e viene effettuato solo a determinate condizioni:
Studi osservazionali:
Mirano a migliorare la nostra comprensione della malattia e della sua progressione nel tempo. Questi studi sono condotti come parte del follow-up dei pazienti nei centri di riferimento.
Studi interventistici o studi clinici:
Forniscono prove scientifiche dell’efficacia e della sicurezza di un nuovo farmaco, di un nuovo dispositivo medico o di un nuovo approccio alla gestione della malattia. Questo passaggio è necessario affinché una nuova molecola diventi un farmaco o affinché un nuovo dispositivo medico venga commercializzato.
Nel contesto dello sviluppo di nuovi farmaci, gli studi clinici attraversano cinque fasi:
Fase 1
Prima amministrazione umana
La fase 1 prevede la somministrazione iniziale della molecola nell’uomo. Viene effettuato su individui che non presentano la malattia (soggetti sani). Il suo scopo è studiare:
- Tolleranza clinica e biologica: determinazione della dose massima tollerata dall'organismo.
- Farmacodinamica: definizione degli effetti sull'organismo e determinazione della dose minima con attività terapeutica.
- Farmacocinetica: determinazione del comportamento della molecola nell'organismo in base alla modalità di somministrazione (orale, endovenosa, ecc.).
Fase 2
Prima somministrazione nei pazienti
La fase 2 prevede la somministrazione iniziale della molecola ai pazienti. Questa fase è composta da due passaggi (fase 2a e fase 2b). Coinvolge solo un numero limitato di individui e un breve periodo di trattamento.
Fase 3
Efficacia terapeutica
La fase 3, nota anche come “studio cardine”, è la fase finale prima che la molecola venga commercializzata come farmaco. Valuta l'efficacia terapeutica della molecola e la sua tolleranza in condizioni prossime all'uso nella vita reale.
Questa fase coinvolge un gran numero di pazienti per un periodo di trattamento prolungato, con condizioni di somministrazione simili a quelle del futuro farmaco.
Autorizzazione all'immissione in commercio (AMM)
Tutti i dati raccolti durante le varie fasi (dalla fase 1 alla fase 3) dello sviluppo di una molecola consentono di presentare una richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (AMM) all'Agenzia nazionale francese per la sicurezza dei medicinali e dei prodotti sanitari (ANSM). Una volta concessa l'autorizzazione, la molecola viene riconosciuta come farmaco e può essere commercializzata.
Fase 4
Sorveglianza e valutazione degli effetti collaterali
La fase 4 è una fase di sorveglianza durante la quale gli effetti collaterali vengono registrati e analizzati per valutare la sicurezza del paziente. Questo studio a lungo termine del farmaco (che dura diversi anni) aiuta a identificare effetti avversi rari o complicanze ritardate.
