Effetto di un oligonucleotide antisenso intravitreale sulla vista nell'amaurosi congenita di Leber dovuta a un difetto del ciglio dei fotorecettori
Dieci pazienti con amaurosi congenita di Leber portatori dell'allele c.2991+1655A>G nel gene della ciliopatia centrosomiale proteina 290 (CEP290) erano...
Professionisti) : Bart LERO
Centro(i): Ospedale universitario di Gent, Gent, Belgio
Gruppi di lavoro: Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)