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Étude visant à évaluer le QR-110 chez des sujets atteints d'amaurose congénitale de Leber (ACL) en raison de la mutation c.2991+1655A>G (p.Cys998X) du gène CEP290

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Essai clinique

NCT03140969 Complété
Étude visant à évaluer le QR-110 chez des sujets atteints d'amaurose congénitale de Leber (ACL) en raison de la mutation c.2991+1655A>G (p.Cys998X) du gène CEP290

Study to Evaluate QR-110 in Subjects With Leber’s Congenital Amaurosis (LCA) Due to the c.2991+1655A>G Mutation (p.Cys998X) in the CEP290 Gene.

Phase 1 / 2
Interventionnelle

Maladie

Type de maladie

Essais cliniques pédiatriques

Reconnaissance des médicaments orphelins

NA

Type de patient

Adulte

Enfants

Inclusion/Exclusion

Date d'ouverture

16/10/2017

Date de clôture

01/12/2019

Critère d'intégration :

Plus

Critère d'exclusion :

Plus

Financement

industrie

Membres impliqués

Enquêteurs principaux

Pr Bart LEROY

Représentant(e)

Belgique

Diagnostic génétique (TWG6), Groupes de patients et de la vie quotidienne basse vision (TWG5), Intégration nationale (TWG9), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares de la rétine (WG1)
Chef de groupe de travail
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Autres enquêteurs

Pr Elfride DE BAERE

Représentant(e) suppléant(e)

Belgique

Diagnostic génétique (TWG6), Maladies oculaires rares de la rétine (WG1)
Chef de groupe de travail
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Site d'enquête d'un membre d'ERN EYE

HCP : Chercheurs principaux