SOLSTICE

Essai clinique

NCT03584165 Ne pas recruter

SOLSTICE

A Long-term Follow-up Study to Evaluate the Safety and efficacy of Retinal Gene Therapy in Subjects with choroideremia treated previously with Adeno-Associated Viral Vector Encoding Rab Escort Protein-1 (AAV2-REP1) in an Antecedent Study.

Phase 3

Interventionnelle

Maladie

Type de maladie

Choroidérémie

Reconnaissance des médicaments orphelins

Oui

Type de patient

Adulte

Enfants

Inclusion/Exclusion

Date d'ouverture

01/01/2017

Date de clôture

04/06/2026

Critère d'intégration :

Plus

Critère d'exclusion :

Plus

Financement

industrie

Membres impliqués

Enquêteurs principaux

Dr Florian Gekeler

Allemagne

Autres enquêteurs

Prof. Dr. med. Karl Ulrich Bartz-Schmidt

Représentant(e) suppléant(e)

Allemagne

Dr Susanne KOHL

Représentant(e) suppléant(e)

Allemagne

Diagnostic génétique (TWG6), Registres et épidémiologie (TWG7), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares rétiniennes (WG1)

Chef de groupe de travail

Pr Katarina Stingl

Représentant(e)

Allemagne

Groupes de patients et de vie quotidienne basse vision (TWG5), Registres et épidémiologie (TWG7), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares rétiniennes (WG1)

Chef de groupe de travail

Dr Philipp Herrmann

Représentant(e) suppléant(e)

Allemagne

CPMS et médecine numérique (TWG10), Diagnostic génétique (TWG6), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares rétiniennes (WG1)

Pr Michael LARSEN

Représentant(e)

Danemark

Neuro-ophtalmologie Maladies rares (WG2), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares rétiniennes (WG1)

Chef de groupe de travail

Pr Isabelle MEUNIER

Représentant(e)

France

Maladies oculaires rares de la rétine (WG1)

Dr Joni Turunen

Représentant(e)

Finlande

Diagnostic génétique (TWG6), Ophtalmologie pédiatrique Maladies rares (WG3), Recherche (TWG8)

Pr Frank Holz

Représentant(e)

Allemagne

Pr Isabelle Audo

Représentant(e)

France

Diagnostic génétique (TWG6), Vie quotidienne et groupes de patients basse vision (TWG5), Intégration nationale (TWG9), Maladies rares en neuro-ophtalmologie (WG2), Maladies rares en ophtalmologie pédiatrique (WG3), Registres et épidémiologie (TWG7), Recherche (TWG8 ), Maladies oculaires rares de la rétine (WG1)

Pr Frans Cremers

Netherlands

Diagnostic génétique (TWG6), Maladies rares en neuro-ophtalmologie (WG2), Registres et épidémiologie (TWG7), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares de la rétine (WG1)