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ILLUMINATE

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Essai clinique

NCT03913143 Actif, ne recrute pas
ILLUMINATE

A double-masked, randomized, controlled, multiple-dose study to evaluate the efficacy, safety, tolerability and systemic exposure of QR-110 in Subjects with Leber’s Congenital Amaurosis (LCA) due to c.2991+1655A>G mutation (p.Cys998X) in the CEP290 gene (Illuminate).

Phase 2 / 3
Interventionnelle

Maladie

Type de maladie

Essais cliniques pédiatriques

Reconnaissance des médicaments orphelins

Non

Type de patient

Adulte

Enfants

Inclusion/Exclusion

Date d'ouverture

04/04/2019

Date de clôture

04/12/2021

Critère d'intégration :

Autres

Critère d'exclusion :

Autres

Financement

industrie

Membres impliqués

Autres enquêteurs

Pr Bart LEROY

Représentant(e)

Belgique

Diagnostic génétique (TWG6), Groupes de patients et de la vie quotidienne basse vision (TWG5), Intégration nationale (TWG9), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares de la rétine (WG1)
Chef de groupe de travail
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Pr Elfride DE BAERE

Représentant(e) suppléant(e)

Belgique

Diagnostic génétique (TWG6), Maladies oculaires rares de la rétine (WG1)
Chef de groupe de travail
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Pr Carel HOYNG

Représentant(e)

Pays-Bas

Diagnostic génétique (TWG6), Registres et épidémiologie (TWG7), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares rétiniennes (WG1)
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PD Dr. Markus Preising

Représentant(e)

Allemagne

Ophtalmologie pédiatrique Maladies rares (WG3), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares rétiniennes (WG1)
En savoir plus

Pr Katarina Stingl

Représentant(e)

Allemagne

Groupes de patients et de vie quotidienne basse vision (TWG5), Registres et épidémiologie (TWG7), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares rétiniennes (WG1)
Chef de groupe de travail
En savoir plus

Pr Isabelle Audo

Représentant(e)

France

Diagnostic génétique (TWG6), Vie quotidienne et groupes de patients basse vision (TWG5), Intégration nationale (TWG9), Maladies rares en neuro-ophtalmologie (WG2), Maladies rares en ophtalmologie pédiatrique (WG3), Registres et épidémiologie (TWG7), Recherche (TWG8 ), Maladies oculaires rares de la rétine (WG1)
En savoir plus

Pr Hélène Dollfus

Représentant(e)

France

Maladies oculaires rares du segment antérieur (WG4), CPMS & Médecine numérique (TWG10), Epag, Comité de coordination ERN-EYE, Diagnostic génétique (TWG6), Groupes de vie quotidienne et de patients basse vision (TWG5), Intégration nationale (TWG9), Neuro- Maladies rares en ophtalmologie (WG2), Maladies rares en ophtalmologie pédiatrique (WG3), Registres et épidémiologie (TWG7), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares de la rétine (WG1)
Chef de groupe de travail
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Dr Ingeborgh VAN DEN BORN

Représentant(e)

Pays-Bas

Registres et épidémiologie (TWG7), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares rétiniennes (WG1)
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Site d'enquête d'un membre d'ERN EYE

HCP : Chercheurs principaux

Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Gießen, Germany

Adress

Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde Friedrichstr. 18

35392 Gießen

Germany

Contact

0641 / 985-60

Site Web

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Centre for Ophthalmology, University Eye Hospital, Tübingen, Germany

Adress

Department für Augenheilkunde Tübingen Forschungsinstitut für Augenheilkunde Elfriede-Aulhorn-Str. 7

72076 Tübingen

Germany

Contact

07071 29-84021

Site Web

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CARGO, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, France

Adress

Hôpital Civil -Bâtiment du Centre de Recherche en Biomédecine de Strasbourg (CRBS),1 Rue Eugène Boeckel

67000 STRASBOURG

France

Contact

+33 3 69 55 19 55

Site Web

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