Essai clinique
NCT03001310 Complété
Thérapie génique pour l'achromatopsie (CNGB3)
An Open Label, Multi-centre, Phase I/II Dose Escalation Trial of a Recombinant Adeno-associated Virus Vector (AAV2/8-hCARp.hCNGB3) for Gene Therapy of Adults and Children With Achromatopsia Owing to Defects in CNGB3
Maladie
Type de maladie
Achromatopsie liée à CNGA3
Type de patient
Adulte
Enfants
Inclusion/Exclusion
Financement
Privé
Membres impliqués
Autres enquêteurs
Pr Katarina Stingl
Représentant(e)
Allemagne
Groupes de patients et de vie quotidienne basse vision (TWG5), Registres et épidémiologie (TWG7), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares rétiniennes (WG1)
Chef de groupe de travail
Site d'enquête d'un membre d'ERN EYE
HCP : Chercheurs principaux
Centre for Ophthalmology, University Eye Hospital, Tübingen, Germany
Adress
Department für Augenheilkunde Tübingen Forschungsinstitut für Augenheilkunde Elfriede-Aulhorn-Str. 7
72076 Tübingen
Germany