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Essai de suivi de thérapie génique pour le traitement de la rétinite pigmentaire liée à l'X associée à des variantes du gène RPGR

Dans cette page

Essai clinique

NCT04794101 Actif, ne recrute pas
Essai de suivi de thérapie génique pour le traitement de la rétinite pigmentaire liée à l'X associée à des variantes du gène RPGR

Phase 3 Follow-up Study of AAV5-hRKp.RPGR for the Treatment of X-linked Retinitis Pigmentosa Associated With Variants in the RPGR Gene

Phase 3
Interventionnelle

Maladie

Type de maladie

Maladie rétinienne héréditaire

Rétinite pigmentaire

Reconnaissance des médicaments orphelins

Partenaire Premium

Type de patient

Adulte

Enfants

Inclusion/Exclusion

Date d'ouverture

04/12/2020

Date de clôture

20/09/2029

Critère d'intégration :

Plus

Critère d'exclusion :

Plus

Financement

Industrie

Membres impliqués

Enquêteurs principaux

Pr Isabelle Audo

Représentant(e)

France

Diagnostic génétique (TWG6), Vie quotidienne et groupes de patients basse vision (TWG5), Intégration nationale (TWG9), Maladies rares en neuro-ophtalmologie (WG2), Maladies rares en ophtalmologie pédiatrique (WG3), Registres et épidémiologie (TWG7), Recherche (TWG8 ), Maladies oculaires rares de la rétine (WG1)
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Autres enquêteurs

Pr Bart LEROY

Représentant(e)

Belgique

Diagnostic génétique (TWG6), Groupes de patients et de la vie quotidienne basse vision (TWG5), Intégration nationale (TWG9), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares de la rétine (WG1)
Chef de groupe de travail
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Pr Michael LARSEN

Représentant(e)

Danemark

Neuro-ophtalmologie Maladies rares (WG2), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares rétiniennes (WG1)
Chef de groupe de travail
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Pr Isabelle Audo

Représentant(e)

France

Diagnostic génétique (TWG6), Vie quotidienne et groupes de patients basse vision (TWG5), Intégration nationale (TWG9), Maladies rares en neuro-ophtalmologie (WG2), Maladies rares en ophtalmologie pédiatrique (WG3), Registres et épidémiologie (TWG7), Recherche (TWG8 ), Maladies oculaires rares de la rétine (WG1)
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Dr Giacomo Maria Bacci

Représentant(e) suppléant(e)

Italie

Maladies oculaires rares du segment antérieur (WG4), Diagnostics génétiques (TWG6), Vie quotidienne et groupes de patients basse vision (TWG5), Maladies rares en ophtalmologie pédiatrique (WG3), Maladies oculaires rares de la rétine (WG1)
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Pr Francesca Simonelli

Représentant(e)

Italie

Diagnostic génétique (TWG6), Intégration nationale (TWG9), Registres et épidémiologie (TWG7), Maladies oculaires rares rétiniennes (WG1)
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Dr Camiel BOON

Représentant(e)

Pays-Bas

Maladies oculaires rares du segment antérieur (WG4), Diagnostic génétique (TWG6), Intégration nationale (TWG9), Maladies rares en ophtalmologie pédiatrique (WG3), Registres et épidémiologie (TWG7), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares de la rétine (WG1)
Chef de groupe de travail
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Pr Carel HOYNG

Représentant(e)

Pays-Bas

Diagnostic génétique (TWG6), Registres et épidémiologie (TWG7), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares rétiniennes (WG1)
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Site d'enquête d'un membre d'ERN EYE

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