ÉCLAIRER

Essai clinique

NCT04855045 Inconnu

ÉCLAIRER

An Open-Label, Dose Escalation and Double-Masked, Randomized, Controlled Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Sepofarsen in Pediatric Subjects G (p.Cys998X) Mutation.

Phase 2 / 3

Interventionnelle

Maladie

Type de maladie

Autre

Essais cliniques pédiatriques

Type de patient

Adulte

Enfants

Inclusion/Exclusion

Date d'ouverture

23/03/2023

Date de clôture

31/12/2023

Critère d'intégration :

Plus

Critère d'exclusion :

Plus

Financement

Privé

Membres impliqués

Autres enquêteurs

Pr Bart LEROY

Représentant(e)

Belgique

Diagnostic génétique (TWG6), Groupes de patients et de la vie quotidienne basse vision (TWG5), Intégration nationale (TWG9), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares de la rétine (WG1)

Chef de groupe de travail

Pr Dr Markus Preising

Représentant(e)

Allemagne

Ophtalmologie pédiatrique Maladies rares (WG3), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares rétiniennes (WG1)

Pr Katarina Stingl

Représentant(e)

Allemagne

Groupes de patients et de vie quotidienne basse vision (TWG5), Registres et épidémiologie (TWG7), Recherche (TWG8), Maladies oculaires rares rétiniennes (WG1)

Chef de groupe de travail