Essai clinique
NCT02064569 Complété
Un essai clinique ouvert à dose croissante pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du gs010 (rAAV2/2-ND4) chez les patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber due à des mutations du gène mitochondrial nadh déshydrogénase 4
An open label dose escalation clinical trial to evaluate the safety and the tolerability of gs010 (rAAV2/2-ND4) in patients with leber hereditary optic neuropathy due to mutations in the mitochondrial nadh dehydrogenase 4 gene.
Maladie
Type de maladie
Neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL)
Reconnaissance des médicaments orphelins
NA
Type de patient
Adulte
Enfants
Inclusion/Exclusion
Financement
industrie
Membres impliqués
Enquêteurs principaux
Dr Catherine Vignal-Clermont
France
Neuro-Ophtalmologie Maladies Rares (WG2)
Chef de groupe de travail
Autres enquêteurs
Pr Isabelle Audo
Représentant(e)
France
Diagnostic génétique (TWG6), Vie quotidienne et groupes de patients basse vision (TWG5), Intégration nationale (TWG9), Maladies rares en neuro-ophtalmologie (WG2), Maladies rares en ophtalmologie pédiatrique (WG3), Registres et épidémiologie (TWG7), Recherche (TWG8 ), Maladies oculaires rares de la rétine (WG1)
Site d'enquête d'un membre d'ERN EYE
HCP : Chercheurs principaux
RÉFÉRET National Hospital of Ophthalmology of Quinze-Vingts, Paris, France
Adress
28 Rue de Charenton
75012 Paris
France