Essai clinique
NCT04221451 Actif, ne recrute pas
AMETHISTE
A Multicenter, Multinational, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Assess the Efficacy, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Venglustat in Late-onset GM2 Gangliosidosis (Tay-Sachs Disease and Sandhoff Disease) Together With a Separate Basket for Juvenile/Adolescent Late-onset GM2 Gangliosidosis and Ultra-rare Diseases Within the Same and Similar Glucosylceramide-based Sphingolipid Pathway
Maladie
Type de maladie
Autre
Reconnaissance des médicaments orphelins
Oui
Type de patient
Adulte
Enfants
Inclusion/Exclusion
Financement
Privé
Membres impliqués
Autres enquêteurs
Dr Marta Morales Ballús
Représentant(e)
Espagne
Maladies oculaires rares du segment antérieur (WG4), CPMS et médecine numérique (TWG10), Diagnostic génétique (TWG6), Intégration nationale (TWG9), Ophtalmologie pédiatrique Maladies rares (WG3), Registres et épidémiologie (TWG7), Recherche (TWG8)
Site d'enquête d'un membre d'ERN EYE
HCP : Chercheurs principaux
Hospital Sant Joan de Déu, Spain
Adress
Passeig de Sant Joan de Déu, 2
8950 Esplugues de Llobregat, Barcelona
Spain