Nouvel article publié sur « Thérapies pour les dystrophies rétiniennes héréditaires : qu’est-ce qui est suffisant ? »
Un nouvel article de l'ERN-EYE a été publié dans Drug Discovery Today. Cet article, intitulé « Thérapies pour les dystrophies rétiniennes héréditaires : qu’est-ce qui est suffisant ? », décrit les défis rencontrés lors de l'apport de nouveaux traitements aux patients atteints de dystrophies rétiniennes héréditaires (IRD) et présente les solutions possibles que la IRD et la communauté plus large des maladies rares peuvent explorer.
Comportementale
Les maladies inflammatoires chroniques (MIRC) sont des maladies rares et génétiquement complexes entraînant une perte progressive de la vision et la cécité, qui touchent plus de quatre millions de personnes dans le monde. Après 20 ans de recherche, la première thérapie génique, Voretigene Neparvovec (Luxturna®), a été approuvée, améliorant la qualité de vie des personnes atteintes de mutations du gène RPE65. Cependant, les récents défis rencontrés dans les essais cliniques ont mis en évidence des problèmes tels que la petite taille des populations de patients, la complexité des modèles d'essais et la nécessité de mesures de résultats innovantes. Pour réussir, les futurs essais doivent adopter des approches sur mesure, intégrer les points de vue des patients et assurer une harmonisation réglementaire mondiale pour mettre sur le marché des thérapies efficaces contre les MIRC.
Temps forts
- Les maladies respiratoires aiguës touchent plus de 4 millions de personnes dans le monde, entraînant la cécité et un coût sociétal élevé
- Malgré une diversité d’approches thérapeutiques, de nombreux essais cliniques ont été brutalement interrompus
- Cela soulève des questions clés, par exemple : quel est l’impact significatif sur la vie quotidienne des patients ?
- Il est urgent d’identifier des mesures de résultats fiables pour tous les acteurs, y compris les patients.
- Les essais cliniques sur les maladies rares nécessitent des études spécifiquement conçues et des voies réglementaires mondiales
Lisez-le maintenant !
L'article complet est disponible sur le lien ci-dessous.