Appel à collaborations entre le monde universitaire et l'industrie
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Annonces académiques et ERN-EYE
Appel à candidatures pour l'essai clinique Hyperion
ContactKatarina Stingl
Institution: Université de Tübingen
Description : Un essai clinique international de phase 3 recrute actuellement des patients atteints d'amaurose congénitale de Leber de type 10 (LCA10) causée par la mutation CEP290 c.2991+1655A>G. Cette étude évalue une thérapie par oligonucléotides antisens dont l'efficacité a déjà été démontrée.
Les principaux critères d’éligibilité comprennent :
– Âge ≥ 6 ans
– Mutation CEP290 c.2991+1655A>G confirmée
– Fonction visuelle résiduelle avec des yeux relativement symétriques
En raison de la rareté des cas admissibles, l'orientation des patients est fortement encouragée.
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06891443
Demande de collaboration : Si vous avez connaissance de patients potentiels, veuillez me contacter ou contacter l'un des sites participants.
Courriel : katarina.stingl@med.uni-tuebingen.de
Thérapie à base d'ARN pour les mutations non-sens avec des résultats à la fois structurels et fonctionnels pour les indications oculaires dans la cécité causée par un trouble des canaux ioniques
Contact: Bikash R. Pattnaik
Institution: Université de Wisconsin-Madison
Nous développons une thérapie à base d'ARN pour les mutations non-sens, présentant des résultats structurels et fonctionnels pour les indications oculaires de la cécité due à une maladie des canaux ioniques. Les deux principaux types de cellules ciblés sont les photorécepteurs et les cellules de l'épithélium pigmentaire rétinien (EPR). L'identification de patients présentant des mutations non-sens dans l'un des gènes des canaux ioniques, tels que KCNJ13, CACNA1F, KCNB1, KCNV et BEST1, serait précieuse pour évaluer la faisabilité de telles stratégies thérapeutiques. Nous apprécierions de pouvoir discuter d'éventuelles collaborations afin d'obtenir des données anonymisées sur l'histoire naturelle et des données organisées. Nous serions également ravis d'échanger avec des associations de patients afin de les informer.
Courriel : pattnaik@wisc.edu
Annonces industrielles
La discussion a souligné l'augmentation spectaculaire de la fréquence et de la gravité des feux de forêt, largement attribuée aux changements climatiques et à des conditions météorologiques extrêmes. Les trois dernières années ont été exceptionnelles, dépassant largement les records précédents, avec des impacts écologiques, économiques (dommages assurés de plus de XNUMX millions de dollars dans des régions inattendues comme Terre-Neuve) et sociaux (fumée, évacuations) importants. Face à cette nouvelle réalité, un changement de paradigme est nécessaire, passant d'une approche réactive de suppression totale à une stratégie d'anticipation, de prévention et d'atténuation des risques. La science, incluant la vulgarisation des connaissances et le développement d'outils d'évaluation des risques, ainsi que la collaboration intersectorielle (gestion des urgences, assurance, soutien humanitaire) sont jugées essentielles pour élaborer des stratégies résilientes adaptées à l'ampleur croissante du défi.
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