Geeniteraapia uuring RPGR geeni variantidega seotud X-seotud retiniidi pigmentosa raviks

Kliinilises uuringus

NCT04671433 Aktiivne, ei värba

Phase 3 Randomized, Controlled Study of AAV5-hRKp.RPGR for the Treatment of X-linked Retinitis Pigmentosa Associated With Variants in the RPGR Gene

Phase 3

Interventsiooniline

haigus

Haiguse tüüp

Pärilik võrkkesta haigus

Retiniit Pigmentosa

Patsiendi tüüp

Täiskasvanud

Lapsed

Kaasamine / välistamine

Avamise kuupäev

04/12/2020

Lõppkuupäev

20/09/2024

Kaasamise kriteeriumid:

rohkem

Välistamiskriteeriumid:

rohkem

Rahastamine

era-

Kaasatud liikmed

Teised uurijad

Pr Bart LEROY

Esindaja

Belgia

Geneetiline diagnostika (TWG6), vaegnägemisega igapäevaelu ja patsientide rühmad (TWG5), riiklik integratsioon (TWG9), teadusuuringud (TWG8), võrkkesta haruldased silmahaigused (WG1)

Töörühma juht

Pr Michael LARSEN

Esindaja

Taani

Neurooftalmoloogia haruldased haigused (WG2), teadusuuringud (TWG8), võrkkesta haruldased silmahaigused (WG1)

Töörühma juht

Pr Isabelle Audo

Esindaja

Prantsusmaa

Geneetiline diagnostika (TWG6), vaegnägemisega igapäevaelu ja patsientide rühmad (TWG5), riiklik integratsioon (TWG9), neuro-oftalmoloogia haruldased haigused (WG2), laste oftalmoloogia haruldased haigused (WG3), registrid ja epidemioloogia (TWG7), teadusuuringud (TWG8) ), Võrkkesta haruldased silmahaigused (WG1)

Dr Giacomo Maria Bacci

Esindaja

Itaalia

Eesmise segmendi haruldased silmahaigused (WG4), geneetiline diagnostika (TWG6), vaegnägemisega igapäevaelu ja patsientide rühmad (TWG5), laste oftalmoloogia haruldased haigused (WG3), võrkkesta haruldased silmahaigused (WG1)

Pr Francesca Simonelli

Esindaja

Itaalia

Geneetiline diagnostika (TWG6), riiklik integratsioon (TWG9), registrid ja epidemioloogia (TWG7), võrkkesta haruldased silmahaigused (WG1)

Pr Carlo Traverso

Esindaja

Itaalia

Pr Luca Rossetti

Esindaja

Itaalia

Dr Camiel BOON

Esindaja

Holland

Eesmise segmendi haruldased silmahaigused (WG4), geneetiline diagnostika (TWG6), riiklik integratsioon (TWG9), laste oftalmoloogia haruldased haigused (WG3), registrid ja epidemioloogia (TWG7), teadusuuringud (TWG8), võrkkesta haruldased silmahaigused (WG1)

Töörühma juht