Kliinilises uuringus
NCT02064569 Lõpetatud
Avatud annuse suurendamise kliiniline uuring, et hinnata gs010 (rAAV2/2-ND4) ohutust ja talutavust mitokondriaalse nadh dehüdrogenaas 4 geeni mutatsioonidest tingitud leberi päriliku optilise neuropaatiaga patsientidel.
An open label dose escalation clinical trial to evaluate the safety and the tolerability of gs010 (rAAV2/2-ND4) in patients with leber hereditary optic neuropathy due to mutations in the mitochondrial nadh dehydrogenase 4 gene.
haigus
Haiguse tüüp
Leberi pärilik optiline neuropaatia (LHON)
Harva kasutatavate ravimite äratundmine
NA
Patsiendi tüüp
Täiskasvanud
Lapsed
Kaasamine / välistamine
Rahastamine
tööstus
Kaasatud liikmed
Peamised uurijad
Dr Catherine Vignal-Clermont
Prantsusmaa
Haruldased neurooftalmoloogilised haigused (WG2)
Töörühma juht
Teised uurijad
Pr Isabelle Audo
Esindaja
Prantsusmaa
Geneetiline diagnostika (TWG6), vaegnägemisega igapäevaelu ja patsientide rühmad (TWG5), riiklik integratsioon (TWG9), neuro-oftalmoloogia haruldased haigused (WG2), laste oftalmoloogia haruldased haigused (WG3), registrid ja epidemioloogia (TWG7), teadusuuringud (TWG8) ), Võrkkesta haruldased silmahaigused (WG1)
ERN EYE liige uurib saiti
HCP: peamised uurijad
RÉFÉRET National Hospital of Ophthalmology of Quinze-Vingts, Paris, France
Adress
28 Rue de Charenton
75012 Paris
France