Kliinilises uuringus
NCT04221451 Aktiivne, ei värba
AMETIST
A Multicenter, Multinational, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Assess the Efficacy, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Venglustat in Late-onset GM2 Gangliosidosis (Tay-Sachs Disease and Sandhoff Disease) Together With a Separate Basket for Juvenile/Adolescent Late-onset GM2 Gangliosidosis and Ultra-rare Diseases Within the Same and Similar Glucosylceramide-based Sphingolipid Pathway
haigus
Haiguse tüüp
Muu
Harva kasutatavate ravimite äratundmine
Jah
Patsiendi tüüp
Täiskasvanud
Lapsed
Kaasamine / välistamine
Rahastamine
era-
Kaasatud liikmed
Teised uurijad
Dr Marta Morales Ballús
Esindaja
Hispaania
Eesmise segmendi haruldased silmahaigused (WG4), CPMS ja digitaalmeditsiin (TWG10), geneetiline diagnostika (TWG6), riiklik integratsioon (TWG9), laste oftalmoloogia haruldased haigused (WG3), registrid ja epidemioloogia (TWG7), teadusuuringud (TWG8)
ERN EYE liige uurib saiti
HCP: peamised uurijad
Hospital Sant Joan de Déu, Spain
Adress
Passeig de Sant Joan de Déu, 2
8950 Esplugues de Llobregat, Barcelona
Spain