Kliinilises uuringus
2022-000565-40 Värbamine, aktiivne
2. faasi, randomiseeritud, avatud, 12-nädalane uuring, et hinnata PMM101-CDG-ga täiskasvanud osalejatele intravenoosselt manustatud GLM2 mitmekordsete annuste farmakodünaamikat, ohutust, talutavust ja farmakokineetikat
A Phase 2, Randomized, Open-Label, 12-Week Study to Assess the Pharmacodynamics, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Multiple Doses of GLM101 Administered Intravenously to Adult Participants with PMM2-CDG
haigus
Haiguse tüüp
Muu
Harva kasutatavate ravimite äratundmine
Jah
Patsiendi tüüp
Täiskasvanud
Lapsed
Kaasamine / välistamine
Rahastamine
era-
Kaasatud liikmed
Teised uurijad
Dr Marta Morales Ballús
Esindaja
Hispaania
Eesmise segmendi haruldased silmahaigused (WG4), CPMS ja digitaalmeditsiin (TWG10), geneetiline diagnostika (TWG6), riiklik integratsioon (TWG9), laste oftalmoloogia haruldased haigused (WG3), registrid ja epidemioloogia (TWG7), teadusuuringud (TWG8)
ERN EYE liige uurib saiti
HCP: peamised uurijad
Hospital Sant Joan de Déu, Spain
Adress
Passeig de Sant Joan de Déu, 2
8950 Esplugues de Llobregat, Barcelona
Spain