Avaldatud uus artikkel teemal "Päriliku võrkkesta düstroofia ravimeetodid: millest piisab?"
Ajakirjas Drug Discovery Today on avaldatud ERN-EYE uus artikkel. See artikkel pealkirjaga "Päriliku võrkkesta düstroofia ravimeetodid: millest piisab?"kirjeldab väljakutseid, millega tuleb silmitsi seista uute ravimeetodite pakkumisel päriliku võrkkesta düstroofiaga (IRD) patsientidele, ja visandab võimalikke lahendusi nii IRD-le kui ka laiemale haruldaste haiguste kogukonnale.
kontekst
IRD-d on haruldased, geneetiliselt keerulised haigused, mis põhjustavad progresseeruvat nägemise kaotust ja pimedust ning mõjutavad üle nelja miljoni inimese kogu maailmas. Pärast 20 aastat kestnud uurimistööd kiideti heaks esimene geeniteraapia Voretigene Neparvovec (Luxturna®), mis parandas RPE65 mutatsioonidega inimeste elukvaliteeti. Hiljutised väljakutsed kliinilistes uuringutes on aga toonud esile sellised probleemid nagu väikesed patsientide populatsioonid, keerulised uuringuplaanid ja vajadus uuenduslike tulemusnäitajate järele. Edu saavutamiseks peavad tulevased katsed võtma kasutusele kohandatud lähenemisviisid, integreerima patsientide vaatenurgad ja tagama ülemaailmse regulatiivse ühtlustamise, et tuua turule tõhusad IRD-ravid.
Esiletõstetud
- IRD-d mõjutavad üle 4 miljoni inimese kogu maailmas, põhjustades pimedaksjäämist ja suuri ühiskondlikke kulusid
- Hoolimata terapeutiliste lähenemisviiside mitmekesisusest on paljud kliinilised uuringud järsult peatatud
- See tõstatab võtmeküsimusi, nt milline on oluline mõju patsientide igapäevaelule?
- Usaldusväärsete tulemusnäitajate kindlaksmääramine kõigi osaliste, sealhulgas patsientide jaoks on kiireloomuline
- Haruldaste haiguste kliinilised uuringud vajavad spetsiaalselt kavandatud uuringuid ja globaalseid regulatiivseid teid
Lugege seda kohe!
Täielik artikkel on saadaval alloleval lingil.