La investigación clínica se refiere a todas las investigaciones realizadas en seres humanos (personas sanas o enfermas). Se centra en mejorar el conocimiento de las enfermedades, desarrollar métodos de diagnóstico y nuevos tratamientos o dispositivos médicos para garantizar una mejor atención al paciente. Está muy enmarcado y respeta un protocolo de estudio preciso y sólo se realiza bajo determinadas condiciones. Debería:
- tienen como objetivo incrementar el conocimiento médico,
- ser llevado a cabo por personas competentes,
- tomar todas las medidas necesarias para proteger a quienes se prestan a la investigación,
- obtener aprobaciones regulatorias y tomar todas las medidas legales y éticas necesarias.
- Recopilar el consentimiento de quienes participan en la investigación.
Hay 2 tipos principales de estudios clínicos:
- Estudios observacionales (estudio de cohortes, epidemiología)
- Estudios de intervención o ensayos clínicos.
Estudios observacionales:
Mejoran el conocimiento de la enfermedad y su evolución en el tiempo. Se realizan en el marco del seguimiento de los pacientes en los centros de referencia. También contienen los estudios de historia natural.
Estudios de intervención o ensayos clínicos:
Proporcionan evidencia científica de la eficacia y seguridad de un nuevo fármaco, un nuevo dispositivo asistencial o un nuevo tratamiento en el contexto de una enfermedad. Este es el paso necesario para que una nueva molécula se convierta en un fármaco o en un nuevo dispositivo médico que pueda comercializarse.
Como parte de desarrollo de nuevos medicamentos, los ensayos clínicos se llevan a cabo en 5 medidas:
1 Fase:
Primera administración en humanos
La fase 1 corresponde a la primera administración de la molécula en humanos. Se realiza en personas no afectadas por la enfermedad (sujetos sanos). Su objetivo es estudiar:
Tolerancia clínica y biológica: permite definir la dosis máxima tolerada por el organismo.
Farmacodinámica: permite definir los efectos sobre el organismo y determinar la dosis mínima que tiene actividad terapéutica.
Farmacocinética: permite definir el destino de la molécula en el organismo según la forma de administración (oral, intravenosa, etc…)
2 Fase:
Primera administración en pacientes.
La fase 2 corresponde a la primera administración de la molécula en los pacientes.
Dos etapas componen esta segunda fase (fase 2a y fase 2b).
Esta fase afecta sólo a un número limitado de personas y durante un corto período de tratamiento.
3 Fase:
La eficacia terapéutica
La fase 3, también conocida como “estudio fundamental”, es la fase final antes de que se comercialice el medicamento. Permite medir la eficacia terapéutica de la molécula y su tolerancia en condiciones cercanas a la vida real.
Este paso involucra a un gran número de personas enfermas durante un largo período de tratamiento. Las condiciones de administración se acercan a las condiciones de uso del futuro medicamento.
4 Fase:
La autorización de comercialización
Todos los datos recopilados durante las distintas fases (de la Fase 1 a la Fase 3) del desarrollo de una molécula permiten la presentación de la Solicitud de Autorización de Comercialización a la Agencia Nacional de Medicamentos y Productos Sanitarios. Cuando se obtiene la autorización, la molécula es reconocida como fármaco y comercializada.
5 Fase:
Seguimiento y evaluación de efectos secundarios.
La fase 5 es una fase de vigilancia durante la cual se registran y analizan los efectos secundarios para evaluar la seguridad de los pacientes.
El estudio del fármaco durante un largo período (varios años) permitirá identificar efectos adversos raros o complicaciones que aparecen tardíamente.