Ensayo clínico
NCT03140969 Completado
Estudio para evaluar QR-110 en sujetos con amaurosis congénita de Leber (LCA) debido a la mutación c.2991+1655A>G (p.Cys998X) en el gen CEP290
Study to Evaluate QR-110 in Subjects With Leber’s Congenital Amaurosis (LCA) Due to the c.2991+1655A>G Mutation (p.Cys998X) in the CEP290 Gene.
Enfermedades
tipo de enfermedad
Ensayos clínicos pediátricos
Reconocimiento de medicamentos huérfanos
NA
Tipo de paciente
Adulto
Niños
Exclusión inclusión
Oportunidades
energético
Miembros involucrados
Investigadores principales
Pr Bart LEROY
Representante
Bélgica
Diagnóstico genético (TWG6), Grupos de pacientes y vida cotidiana con baja visión (TWG5), Integración nacional (TWG9), Investigación (TWG8), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)
Líder del grupo de trabajo
Otros investigadores
Pr Elfride DE BAERE
Suplente
Bélgica
Diagnóstico genético (TWG6), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)
Líder del grupo de trabajo
Sitio de investigación miembro de ERN EYE
HCP: investigadores principales
Ghent University Hospital, Ghent, Belgium
Adress
Corneel Heymanslaan 10
9000 Ghent
Belgium