SOLSTICE

Ensayo clínico

NCT03584165 Reclutamiento, Activo

SOLSTICE

A Long-term Follow-up Study to Evaluate the Safety and efficacy of Retinal Gene Therapy in Subjects with choroideremia treated previously with Adeno-Associated Viral Vector Encoding Rab Escort Protein-1 (AAV2-REP1) in an Antecedent Study.

Fase 3

Intervencionista

Enfermedades

tipo de enfermedad

Coroideremia

Reconocimiento de medicamentos huérfanos

Tipo de paciente

la solicitud para adultos

Niños

Exclusión inclusión

Fecha de apertura

01/01/2017

Fecha de cierre

04/06/2026

Criterios de inclusión :

Criterio de exclusión :

Financiación

energético

Miembros involucrados

Investigadores principales

Dr Florian Gekeler

Alemania

Otros investigadores

Prof. Dr. med. Karl Ulrich Bartz-Schmidt

Suplente

Alemania

Dr Susanne KOHL

Suplente

Alemania

Diagnóstico genético (TWG6), Registros y epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)

Líder del grupo de trabajo

Pr Katarina Stingl

Representante

Alemania

Grupos de pacientes y vida cotidiana con baja visión (TWG5), Registros y epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)

Líder del grupo de trabajo

Dr Philipp Herrmann

Suplente

Alemania

CPMS y Medicina Digital (TWG10), Diagnóstico Genético (TWG6), Investigación (TWG8), Enfermedades Oculares Raras de la Retina (WG1)

Pr Michael LARSEN

Representante

Dinamarca

Neurooftalmología, Enfermedades raras (WG2), Investigación (TWG8), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)

Líder del grupo de trabajo

Pr Isabelle MEUNIER

Representante

Francia

Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)

Dr Joni Turunen

Representante

Finlandia

Diagnóstico genético (TWG6), Oftalmología pediátrica, Enfermedades raras (WG3), Investigación (TWG8)

Pr Frank Holz

Representante

Alemania

Pr Isabelle Audo

Representante

Francia

Diagnóstico genético (TWG6), Grupos de pacientes y vida cotidiana con baja visión (TWG5), Integración nacional (TWG9), Enfermedades raras de neurooftalmología (WG2), Enfermedades raras de oftalmología pediátrica (WG3), Registros y epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8) ), Enfermedades oculares raras de la retina (GT1)

Pr Frans Cremers

Netherlands

Diagnóstico genético (TWG6), Enfermedades raras de neurooftalmología (WG2), Registros y epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)