Ensayo clínico
NCT03746522 Completado
Setmelanotida (RM-493), agonista del receptor de melanocortina-4 (MC4R), en pacientes con síndrome de Bardet-Biedl (BBS) y síndrome de Alström (AS) con obesidad de moderada a grave
Setmelanotide (RM-493), Melanocortin-4 Receptor (MC4R) Agonist, in Bardet-BiedlSyndrome (BBS) and Alström Syndrome (AS) Patients With Moderate to Severe Obesity.
Enfermedades
tipo de enfermedad
Síndrome de Alström
Bardet Biedl
Enfermedad de retina hereditaria
Ensayos clínicos pediátricos
Retinitis pigmentosa
Reconocimiento de medicamentos huérfanos
NA
Tipo de paciente
Adulto
Niños
Exclusión inclusión
Oportunidades
energético
Miembros involucrados
Investigadores principales
Pr Hélène Dollfus
Representante
Francia
Enfermedades oculares raras del segmento anterior (WG4), CPMS y medicina digital (TWG10), Epag, Comité coordinador de ERN-EYE, Diagnóstico genético (TWG6), Grupos de pacientes y vida cotidiana con baja visión (TWG5), Integración nacional (TWG9), Neuro- Oftalmología, Enfermedades Raras (WG2), Oftalmología Pediátrica, Enfermedades Raras (WG3), Registros y Epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8), Enfermedades Oculares Raras de la Retina (WG1)
Líder del grupo de trabajo
Sitio de investigación miembro de ERN EYE
HCP: investigadores principales
CARGO, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, France
Adress
Hôpital Civil -Bâtiment du Centre de Recherche en Biomédecine de Strasbourg (CRBS),1 Rue Eugène Boeckel
67000 STRASBOURG
France