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Ensayo clínico

NCT03913143 Activo, no reclutando
ILUMINAR

A double-masked, randomized, controlled, multiple-dose study to evaluate the efficacy, safety, tolerability and systemic exposure of QR-110 in Subjects with Leber’s Congenital Amaurosis (LCA) due to c.2991+1655A>G mutation (p.Cys998X) in the CEP290 gene (Illuminate).

Fase 2 / 3
Intervencionista

Enfermedades

tipo de enfermedad

Ensayos clínicos pediátricos

Reconocimiento de medicamentos huérfanos

No

Tipo de paciente

Adulto

Niños

Exclusión inclusión

Fecha de apertura

04/04/2019

Fecha de cierre

04/12/2021

Criterios de inclusión :

Más

Criterio de exclusión :

Más

Oportunidades

energético

Miembros involucrados

Otros investigadores

Pr Bart LEROY

Representante

Bélgica

Diagnóstico genético (TWG6), Grupos de pacientes y vida cotidiana con baja visión (TWG5), Integración nacional (TWG9), Investigación (TWG8), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)
Líder del grupo de trabajo
Ver más

Pr Elfride DE BAERE

Suplente

Bélgica

Diagnóstico genético (TWG6), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)
Líder del grupo de trabajo
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Pr Carel HOYNG

Representante

Países Bajos

Diagnóstico genético (TWG6), Registros y epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)
Ver más

PD Dr Markus Preising

Representante

Alemania

Oftalmología pediátrica, enfermedades raras (WG3), investigación (TWG8), enfermedades oculares raras de la retina (WG1)
Ver más

Dr Katarina Stingl

Representante

Alemania

Grupos de pacientes y vida cotidiana con baja visión (TWG5), Registros y epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)
Líder del grupo de trabajo
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Pr Isabelle Audo

Representante

Francia

Diagnóstico genético (TWG6), Grupos de pacientes y vida cotidiana con baja visión (TWG5), Integración nacional (TWG9), Enfermedades raras de neurooftalmología (WG2), Enfermedades raras de oftalmología pediátrica (WG3), Registros y epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8) ), Enfermedades oculares raras de la retina (GT1)
Ver más

Pr Hélène Dollfus

Representante

Francia

Enfermedades oculares raras del segmento anterior (WG4), CPMS y medicina digital (TWG10), Epag, Comité coordinador de ERN-EYE, Diagnóstico genético (TWG6), Grupos de pacientes y vida cotidiana con baja visión (TWG5), Integración nacional (TWG9), Neuro- Oftalmología, Enfermedades Raras (WG2), Oftalmología Pediátrica, Enfermedades Raras (WG3), Registros y Epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8), Enfermedades Oculares Raras de la Retina (WG1)
Líder del grupo de trabajo
Ver más

Sitio de investigación miembro de ERN EYE

HCP: investigadores principales

Centre for Ophthalmology, University Eye Hospital, Tübingen, Germany

Adress

Department für Augenheilkunde Tübingen Forschungsinstitut für Augenheilkunde Elfriede-Aulhorn-Str. 7

72076 Tübingen

Germany