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  • SEGUIMIENTO: El proceso de recolección de datos de 2025, basado en los datos de 2024, comenzará el 1 de enero de 2025 y concluirá el 31 de marzo de 2025. Los miembros de ERN-EYE deberán presentar sus indicadores antes del 28 de febrero de 2025. Más +

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Ensayo clínico

NCT03913143 Activo, no reclutando
ILUMINAR

A double-masked, randomized, controlled, multiple-dose study to evaluate the efficacy, safety, tolerability and systemic exposure of QR-110 in Subjects with Leber’s Congenital Amaurosis (LCA) due to c.2991+1655A>G mutation (p.Cys998X) in the CEP290 gene (Illuminate).

Fase 2 / 3
Intervencionista

Enfermedades

tipo de enfermedad

Ensayos clínicos pediátricos

Reconocimiento de medicamentos huérfanos

No

Tipo de paciente

la solicitud para adultos

Niños

Exclusión inclusión

Fecha de apertura

04/04/2019

Fecha de cierre

04/12/2021

Criterios de inclusión :

Más

Criterio de exclusión :

Más

Financiación

energético

Miembros involucrados

Otros investigadores

Pr Bart LEROY

Representante

Bélgica

Diagnóstico genético (TWG6), Grupos de pacientes y vida cotidiana con baja visión (TWG5), Integración nacional (TWG9), Investigación (TWG8), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)
Líder del grupo de trabajo
Ver más

Pr Elfride DE BAERE

Suplente

Bélgica

Diagnóstico genético (TWG6), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)
Líder del grupo de trabajo
Ver más

Pr Carel HOYNG

Representante

Netherlands

Diagnóstico genético (TWG6), Registros y epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)
Ver más

Pr Dr Markus Preising

Representante

Alemania

Oftalmología pediátrica, enfermedades raras (WG3), investigación (TWG8), enfermedades oculares raras de la retina (WG1)
Ver más

Pr Katarina Stingl

Representante

Alemania

Grupos de pacientes y vida cotidiana con baja visión (TWG5), Registros y epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)
Líder del grupo de trabajo
Ver más

Pr Isabelle Audo

Representante

Francia

Diagnóstico genético (TWG6), Grupos de pacientes y vida cotidiana con baja visión (TWG5), Integración nacional (TWG9), Enfermedades raras de neurooftalmología (WG2), Enfermedades raras de oftalmología pediátrica (WG3), Registros y epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8) ), Enfermedades oculares raras de la retina (GT1)
Ver más

Pr Hélène Dollfus

Representante

Francia

Enfermedades oculares raras del segmento anterior (WG4), CPMS y medicina digital (TWG10), Epag, Comité coordinador de ERN-EYE, Diagnóstico genético (TWG6), Grupos de pacientes y vida cotidiana con baja visión (TWG5), Integración nacional (TWG9), Neuro- Oftalmología, Enfermedades Raras (WG2), Oftalmología Pediátrica, Enfermedades Raras (WG3), Registros y Epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8), Enfermedades Oculares Raras de la Retina (WG1)
Líder del grupo de trabajo
Ver más

Sitio de investigación miembro de ERN EYE

HCP: investigadores principales

Centre for Ophthalmology, University Eye Hospital, Tübingen, Germany

Adress

Department für Augenheilkunde Tübingen Forschungsinstitut für Augenheilkunde Elfriede-Aulhorn-Str. 7

72076 Tübingen

Germany

CARGO, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, France

Adress

Hôpital Civil -Bâtiment du Centre de Recherche en Biomédecine de Strasbourg (CRBS),1 Rue Eugène Boeckel

67000 STRASBOURG

France