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Ensayo clínico

NCT03507686 Completado
Gemini

An Open-Label Safety Study of Retinal Gene Therapy for Choroideremia with Bilateral,Sequential Administration of Adeno-Associated Viral Vector (AAV2) Encoding Rab Escort Protein 1 (REP1).

Fase 2
Intervencionista

Enfermedades

tipo de enfermedad

Coroideremia

Reconocimiento de medicamentos huérfanos

Tipo de paciente

Adulto

Niños

Exclusión inclusión

Fecha de apertura

29/11/2017

Fecha de cierre

29/06/2022

Criterios de inclusión :

Más

Criterio de exclusión :

Más

Oportunidades

energético

Miembros involucrados

Investigadores principales

Otros investigadores

Dr Katarina Stingl

Representante

Alemania

Grupos de pacientes y vida cotidiana con baja visión (TWG5), Registros y epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)
Líder del grupo de trabajo
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Prof. Dr. med. Karl Ulrich Bartz-Schmidt

Suplente

Alemania

Ver más

Dr Susanne KOHL

Suplente

Alemania

Diagnóstico genético (TWG6), Registros y epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)
Líder del grupo de trabajo
Ver más

Sitio de investigación miembro de ERN EYE

HCP: investigadores principales

Centre for Ophthalmology, University Eye Hospital, Tübingen, Germany

Adress

Department für Augenheilkunde Tübingen Forschungsinstitut für Augenheilkunde Elfriede-Aulhorn-Str. 7

72076 Tübingen

Germany