Ensayo de seguimiento de terapia génica para el tratamiento de la retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X asociada con variantes del gen RPGR

Ensayo clínico

NCT04794101 Activo, no reclutando

Phase 3 Follow-up Study of AAV5-hRKp.RPGR for the Treatment of X-linked Retinitis Pigmentosa Associated With Variants in the RPGR Gene

Fase 3

Intervencionista

Enfermedades

tipo de enfermedad

Enfermedad de retina hereditaria

Retinitis pigmentosa

Reconocimiento de medicamentos huérfanos

Tipo de paciente

la solicitud para adultos

Niños

Exclusión inclusión

Fecha de apertura

04/12/2020

Fecha de cierre

20/09/2029

Criterios de inclusión :

Criterio de exclusión :

Financiación

Industria

Miembros involucrados

Investigadores principales

Pr Isabelle Audo

Representante

Francia

Diagnóstico genético (TWG6), Grupos de pacientes y vida cotidiana con baja visión (TWG5), Integración nacional (TWG9), Enfermedades raras de neurooftalmología (WG2), Enfermedades raras de oftalmología pediátrica (WG3), Registros y epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8) ), Enfermedades oculares raras de la retina (GT1)

Dr Orana Palacci

Francia

Otros investigadores

Pr Bart LEROY

Representante

Bélgica

Diagnóstico genético (TWG6), Grupos de pacientes y vida cotidiana con baja visión (TWG5), Integración nacional (TWG9), Investigación (TWG8), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)

Líder del grupo de trabajo

Pr Michael LARSEN

Representante

Dinamarca

Neurooftalmología, Enfermedades raras (WG2), Investigación (TWG8), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)

Líder del grupo de trabajo

Pr Isabelle Audo

Representante

Francia

Dr Giacomo Maria Bacci

Suplente

Italia

Enfermedades oculares raras del segmento anterior (WG4), Diagnóstico genético (TWG6), Grupos de pacientes y vida cotidiana con baja visión (TWG5), Enfermedades raras de oftalmología pediátrica (WG3), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)

Pr Luca Rossetti

Representante

Italia

Pr Francesca Simonelli

Representante

Italia

Diagnóstico genético (TWG6), Integración nacional (TWG9), Registros y epidemiología (TWG7), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)

Pr Carlo Traverso

Representante

Italia

Pr Camiel BOON

Representante

Netherlands

Enfermedades oculares raras del segmento anterior (WG4), Diagnóstico genético (TWG6), Integración nacional (TWG9), Enfermedades raras en oftalmología pediátrica (WG3), Registros y epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)

Líder del grupo de trabajo