ACLARAR

Ensayo clínico

NCT04855045 Desconocido

ACLARAR

An Open-Label, Dose Escalation and Double-Masked, Randomized, Controlled Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Sepofarsen in Pediatric Subjects G (p.Cys998X) Mutation.

Fase 2 / 3

Intervencionista

Enfermedades

tipo de enfermedad

Otros

Ensayos clínicos pediátricos

Tipo de paciente

la solicitud para adultos

Niños

Exclusión inclusión

Fecha de apertura

23/03/2023

Fecha de cierre

31/12/2023

Criterios de inclusión :

Más

Criterio de exclusión :

Más

Financiación

privada

Miembros involucrados

Otros investigadores

Pr Bart LEROY

Representante

Bélgica

Diagnóstico genético (TWG6), Grupos de pacientes y vida cotidiana con baja visión (TWG5), Integración nacional (TWG9), Investigación (TWG8), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)

Líder del grupo de trabajo

Pr Dr Markus Preising

Representante

Alemania

Oftalmología pediátrica, enfermedades raras (WG3), investigación (TWG8), enfermedades oculares raras de la retina (WG1)

Pr Katarina Stingl

Representante

Alemania

Grupos de pacientes y vida cotidiana con baja visión (TWG5), Registros y epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8), Enfermedades oculares raras de la retina (WG1)

Líder del grupo de trabajo