Ensayo clínico
NCT02064569 Completado
Un ensayo clínico abierto de aumento de dosis para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de gs010 (rAAV2/2-ND4) en pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber debido a mutaciones en el gen mitocondrial nadh deshidrogenasa 4
An open label dose escalation clinical trial to evaluate the safety and the tolerability of gs010 (rAAV2/2-ND4) in patients with leber hereditary optic neuropathy due to mutations in the mitochondrial nadh dehydrogenase 4 gene.
Enfermedades
tipo de enfermedad
Neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL)
Reconocimiento de medicamentos huérfanos
NA
Tipo de paciente
la solicitud para adultos
Niños
Exclusión inclusión
Financiación
energético
Miembros involucrados
Investigadores principales
Dr Catherine Vignal-Clermont
Francia
Neurooftalmología Enfermedades Raras (GT2)
Líder del grupo de trabajo
Otros investigadores
Pr Isabelle Audo
Representante
Francia
Diagnóstico genético (TWG6), Grupos de pacientes y vida cotidiana con baja visión (TWG5), Integración nacional (TWG9), Enfermedades raras de neurooftalmología (WG2), Enfermedades raras de oftalmología pediátrica (WG3), Registros y epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8) ), Enfermedades oculares raras de la retina (GT1)
Sitio de investigación miembro de ERN EYE
HCP: investigadores principales
RÉFÉRET National Hospital of Ophthalmology of Quinze-Vingts, Paris, France
Adress
28 Rue de Charenton
75012 Paris
France