Ensayo clínico
NCT04221451 Activo, no reclutando
AMATISTA
A Multicenter, Multinational, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Assess the Efficacy, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Venglustat in Late-onset GM2 Gangliosidosis (Tay-Sachs Disease and Sandhoff Disease) Together With a Separate Basket for Juvenile/Adolescent Late-onset GM2 Gangliosidosis and Ultra-rare Diseases Within the Same and Similar Glucosylceramide-based Sphingolipid Pathway
Enfermedades
tipo de enfermedad
Otro
Reconocimiento de medicamentos huérfanos
Sí
Tipo de paciente
Adulto
Niños
Exclusión inclusión
Oportunidades
privada
Miembros involucrados
Otros investigadores
Dr Marta Morales Ballús
Representante
España
Enfermedades oculares raras del segmento anterior (WG4), CPMS y medicina digital (TWG10), Diagnóstico genético (TWG6), Integración nacional (TWG9), Enfermedades raras en oftalmología pediátrica (WG3), Registros y epidemiología (TWG7), Investigación (TWG8)
Sitio de investigación miembro de ERN EYE
HCP: investigadores principales
Hospital Sant Joan de Déu, Spain
Adress
Passeig de Sant Joan de Déu, 2
8950 Esplugues de Llobregat, Barcelona
Spain