Los ensayos clínicos

Estudios observacionales:

Su objetivo es mejorar nuestra comprensión de la enfermedad y su progresión a lo largo del tiempo. Estos estudios se realizan como parte del seguimiento de los pacientes en centros de referencia.

Estudios de intervención o ensayos clínicos:

Proporcionan evidencia científica de la eficacia y seguridad de un nuevo medicamento, un nuevo dispositivo médico o un nuevo enfoque para el manejo de enfermedades. Este paso es necesario para que una nueva molécula se convierta en un medicamento o para que se comercialice un nuevo dispositivo médico.

En el contexto del desarrollo de nuevos medicamentos, los ensayos clínicos pasan por cinco etapas:

Fase 1

Primera administración humana

La fase 1 implica la administración inicial de la molécula en humanos. Se realiza en personas que no padecen la enfermedad (sujetos sanos). Su finalidad es estudiar:

1. Tolerancia clínica y biológica: determinación de la dosis máxima tolerada por el organismo.
2. Farmacodinámica: definir los efectos en el organismo y determinar la dosis mínima con actividad terapéutica.
3. Farmacocinética: determinar cómo se comporta la molécula en el organismo en función del modo de administración (oral, intravenosa, etc.).

Fase 2

Primera administración en pacientes.

La fase 2 implica la administración inicial de la molécula a los pacientes. Esta fase consta de dos pasos (fase 2a y fase 2b). Implica sólo un número limitado de personas y un período de tratamiento corto.

Fase 3

La eficacia terapéutica

La fase 3, también conocida como “estudio fundamental”, es la fase final antes de que la molécula se comercialice como medicamento. Evalúa la eficacia terapéutica de la molécula y su tolerancia en condiciones cercanas al uso en la vida real.

Este paso involucra a un gran número de pacientes durante un período de tratamiento prolongado, con condiciones de administración similares a las del futuro medicamento.

Autorización de comercialización (AMM)

Todos los datos recopilados durante las distintas fases (de la fase 1 a la fase 3) del desarrollo de una molécula permiten presentar una solicitud de Autorización de Comercialización (AMM) a la Agencia Nacional Francesa para la Seguridad de los Medicamentos y de los Productos Sanitarios (ANSM). Cuando se concede la autorización, la molécula se reconoce como medicamento y puede comercializarse.

Fase 4

Vigilancia y evaluación de efectos secundarios.

La fase 4 es una fase de vigilancia durante la cual se registran y analizan los efectos secundarios para evaluar la seguridad del paciente. Este estudio a largo plazo del medicamento (que dura varios años) ayuda a identificar efectos adversos raros o complicaciones tardías.