Convocatoria de colaboraciones entre la academia y la industria
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Convocatoria para derivación de pacientes: Ensayo clínico de Hyperion
ContactoKatarina Stingl
Institución: Universidad de Tubinga
Descripción: Un ensayo clínico internacional de fase 3 está reclutando pacientes con LCA10 causada por la mutación CEP290 c.2991+1655A>G. El estudio evalúa una terapia con oligonucleótidos antisentido cuya eficacia ya ha sido demostrada.
Los criterios clave de elegibilidad incluyen:
– Edad ≥6 años
– Mutación CEP290 c.2991+1655A>G confirmada
– Función visual residual con ojos relativamente simétricos
Debido a la rareza de los casos que cumplen los requisitos, se recomienda encarecidamente que los pacientes sean derivados a la clínica.
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06891443
Solicitud de colaboración: Si conoce a algún paciente potencial, póngase en contacto conmigo o con alguno de los centros participantes.
Correo electrónico: katarina.stingl@med.uni-tuebingen.de
Terapia basada en ARN para mutaciones sin sentido con resultados tanto estructurales como funcionales para indicaciones oculares en ceguera causada por trastorno del canal iónico
Contacto: Bikash R. Pattnaik
Institución: Universidad de Wisconsin-Madison
Estamos desarrollando una terapia basada en ARN para mutaciones sin sentido con resultados tanto estructurales como funcionales para indicaciones oculares en la ceguera causada por trastornos de los canales iónicos. Los dos tipos celulares principales a los que se dirige son los fotorreceptores y las células epiteliales pigmentarias (EPR). La identificación de pacientes con mutaciones sin sentido en cualquiera de los genes de los canales iónicos, como KCNJ13, CACNA1F, KCNB1, KCNV y BEST1, sería fundamental para evaluar la viabilidad de estas estrategias terapéuticas. Agradeceríamos la oportunidad de discutir posibles colaboraciones para obtener datos de la historia natural anonimizados y depurados. También estaremos encantados de conversar sobre esto con grupos de pacientes para educarlos.
Correo electrónico: pattnaik@wisc.edu
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