Klinische Studie
NCT06891443 Rekrutierung, Aktiv
Studie zur Bewertung von Sepofarsen bei Patienten mit Leberscher kongenitaler Amaurose (LCA) Typ 10 (HYPERION)
A Double-Masked, Randomized, Placebo-Controlled, Paired-Eye Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Tolerability of Sepofarsen in Subjects With Leber Congenital Amaurosis (LCA) Due to the c.2991+1655A>G (p.Cys998X) Mutation in the CEP290 Gene
Krankheit
Krankheitstyp
Leber angeborene Amaurose
Patiententyp
Erwachsenen-
Kinder
Inklusion Exklusion
Förderung
Branche
Beteiligte Mitglieder
Hauptermittler
Pr Bart LEROY
Vertreter
Belgien
Genetische Diagnostik (TWG6), Alltag und Patientengruppen mit Sehbehinderung (TWG5), Nationale Integration (TWG9), Forschung (TWG8), Seltene Augenerkrankungen der Netzhaut (WG1)
Leiter der Arbeitsgruppe
Pr Isabelle Audo
Vertreter
Frankreich
Genetische Diagnostik (TWG6), Alltagsleben und Patientengruppen mit Sehbehinderung (TWG5), Nationale Integration (TWG9), Neuroophthalmologie seltene Krankheiten (WG2), pädiatrische Ophthalmologie seltene Krankheiten (WG3), Register und Epidemiologie (TWG7), Forschung (TWG8). ), Netzhautseltene Augenerkrankungen (WG1)
PD Dr. Markus Preising
Vertreter
Deutschland
Pädiatrische Ophthalmologie, seltene Erkrankungen (WG3), Forschung (TWG8), seltene Netzhaut-Augenerkrankungen (WG1)
Pr Katarina Stingl
Vertreter
Deutschland
Alltag und Patientengruppen mit Sehbehinderung (TWG5), Register und Epidemiologie (TWG7), Forschung (TWG8), Seltene Augenerkrankungen der Netzhaut (WG1)
Leiter der Arbeitsgruppe
Pr Carel HOYNG
Vertreter
Niederlande
Genetische Diagnostik (TWG6), Register und Epidemiologie (TWG7), Forschung (TWG8), Seltene Augenerkrankungen der Netzhaut (WG1)
ERN EYE-Mitglied untersucht Website
HCP: Hauptermittler
Ghent University Hospital, Ghent, Belgium
Adress
Corneel Heymanslaan 10
9000 Ghent
Belgium
RÉFÉRET National Hospital of Ophthalmology of Quinze-Vingts, Paris, France
Adress
28 Rue de Charenton
75012 Paris
France
Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Gießen, Germany
Adress
Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde Friedrichstr. 18
35392 Gießen
Germany
Klinikum der Universität München, Germany
Adress
Mathildenstraße 8
80336 Munich
Germany
Centre for Ophthalmology, University Eye Hospital, Tübingen, Germany
Adress
Department für Augenheilkunde Tübingen Forschungsinstitut für Augenheilkunde Elfriede-Aulhorn-Str. 7
72076 Tübingen
Germany
Radboud university medical center, Nijmegen, Netherlands
Adress
Geert Grooteplein Zuid 10
6525 GA Nijmegen
Netherlands