Gentherapiestudie zur Behandlung von X-chromosomaler Retinitis pigmentosa im Zusammenhang mit Varianten im RPGR-Gen

Klinische Studie

NCT04671433 Aktiv, nicht rekrutierend

Phase 3 Randomized, Controlled Study of AAV5-hRKp.RPGR for the Treatment of X-linked Retinitis Pigmentosa Associated With Variants in the RPGR Gene

Phase 3

Interventionelle

Krankheit

Krankheitstyp

Erbliche Netzhauterkrankung

Retinitis pigmentosa

Patiententyp

Erwachsenen-

Kinder

Inklusion Exklusion

Eröffnungsdatum

04/12/2020

Einsendeschluss

20/09/2024

Einschlusskriterien :

Mehr

Ausschlusskriterien :

Mehr

Förderung

privat

Beteiligte Mitglieder

Andere Ermittler

Pr Bart LEROY

Vertreter

Belgien

Genetische Diagnostik (TWG6), Alltag und Patientengruppen mit Sehbehinderung (TWG5), Nationale Integration (TWG9), Forschung (TWG8), Seltene Augenerkrankungen der Netzhaut (WG1)

Leiter der Arbeitsgruppe

Pr Michael LARSEN

Vertreter

Dänemark

Neuro-Ophthalmologie Seltene Erkrankungen (WG2), Forschung (TWG8), Seltene Augenerkrankungen der Netzhaut (WG1)

Leiter der Arbeitsgruppe

Pr Isabelle Audo

Vertreter

Frankreich

Genetische Diagnostik (TWG6), Alltagsleben und Patientengruppen mit Sehbehinderung (TWG5), Nationale Integration (TWG9), Neuroophthalmologie seltene Krankheiten (WG2), pädiatrische Ophthalmologie seltene Krankheiten (WG3), Register und Epidemiologie (TWG7), Forschung (TWG8). ), Netzhautseltene Augenerkrankungen (WG1)

Dr Giacomo Maria Bacci

Ersatz

Italien

Seltene Augenerkrankungen des vorderen Augenabschnitts (WG4), Genetische Diagnostik (TWG6), Alltag und Patientengruppen mit Sehbehinderung (TWG5), Seltene Erkrankungen der Kinderaugenheilkunde (WG3), Seltene Augenerkrankungen der Netzhaut (WG1)

Pr Francesca Simonelli

Vertreter

Italien

Genetische Diagnostik (TWG6), Nationale Integration (TWG9), Register und Epidemiologie (TWG7), Seltene Augenerkrankungen der Netzhaut (WG1)

Pr Carlo Traverso

Vertreter

Italien

Pr Luca Rossetti

Vertreter

Italien

Pr Camiel BOON

Vertreter

Niederlande

Seltene Augenerkrankungen des vorderen Augenabschnitts (WG4), Genetische Diagnostik (TWG6), Nationale Integration (TWG9), Seltene Erkrankungen der Kinderaugenheilkunde (WG3), Register und Epidemiologie (TWG7), Forschung (TWG8), Seltene Augenerkrankungen der Netzhaut (WG1)

Leiter der Arbeitsgruppe