AUFHELLEN

Klinische Studie

NCT04855045 Unbekannt

AUFHELLEN

An Open-Label, Dose Escalation and Double-Masked, Randomized, Controlled Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Sepofarsen in Pediatric Subjects G (p.Cys998X) Mutation.

Phase 2 / 3

Interventionelle

Krankheit

Krankheitstyp

Andere

Pädiatrische klinische Studien

Patiententyp

Erwachsenen-

weltweit

Inklusion Exklusion

Eröffnungsdatum

23/03/2023

Einsendeschluss

31/12/2023

Einschlusskriterien :

Mehr

Ausschlusskriterien :

Mehr

Förderung

privat

Beteiligte Mitglieder

Andere Ermittler

Pr Bart LEROY

Vertreter

Belgien

Genetische Diagnostik (TWG6), Alltag und Patientengruppen mit Sehbehinderung (TWG5), Nationale Integration (TWG9), Forschung (TWG8), Seltene Augenerkrankungen der Netzhaut (WG1)

Leiter der Arbeitsgruppe

PD Dr Markus Preising

Vertreter

Deutschland

Pädiatrische Ophthalmologie, seltene Erkrankungen (WG3), Forschung (TWG8), seltene Netzhaut-Augenerkrankungen (WG1)

Dr Katarina Stingl

Vertreter

Deutschland

Alltag und Patientengruppen mit Sehbehinderung (TWG5), Register und Epidemiologie (TWG7), Forschung (TWG8), Seltene Augenerkrankungen der Netzhaut (WG1)

Leiter der Arbeitsgruppe