Klinische Studie
NCT02064569 Abgeschlossene Verkäufe
Eine offene klinische Dosissteigerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von gs010 (rAAV2/2-ND4) bei Patienten mit leber hereditärer Optikusneuropathie aufgrund von Mutationen im mitochondrialen Nadh-Dehydrogenase-4-Gen
An open label dose escalation clinical trial to evaluate the safety and the tolerability of gs010 (rAAV2/2-ND4) in patients with leber hereditary optic neuropathy due to mutations in the mitochondrial nadh dehydrogenase 4 gene.
Krankheit
Krankheitstyp
Leber Hereditäre Optikusneuropathie (LHON)
Anerkennung von Orphan Drugs
NA
Patiententyp
Erwachsenen-
Kinder
Inklusion Exklusion
Förderung
Energiegewinnung
Beteiligte Mitglieder
Hauptermittler
Dr Catherine Vignal-Clermont
Frankreich
Neuro-Ophthalmologie Seltene Erkrankungen (WG2)
Leiter der Arbeitsgruppe
Andere Ermittler
Pr Isabelle Audo
Vertreter
Frankreich
Genetische Diagnostik (TWG6), Alltagsleben und Patientengruppen mit Sehbehinderung (TWG5), Nationale Integration (TWG9), Neuroophthalmologie seltene Krankheiten (WG2), pädiatrische Ophthalmologie seltene Krankheiten (WG3), Register und Epidemiologie (TWG7), Forschung (TWG8). ), Netzhautseltene Augenerkrankungen (WG1)
ERN EYE-Mitglied untersucht Website
HCP: Hauptermittler
RÉFÉRET National Hospital of Ophthalmology of Quinze-Vingts, Paris, France
Adress
28 Rue de Charenton
75012 Paris
France