Klinische Studie
NCT04221451 Aktiv, nicht rekrutierend
AMETIST
A Multicenter, Multinational, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Assess the Efficacy, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Venglustat in Late-onset GM2 Gangliosidosis (Tay-Sachs Disease and Sandhoff Disease) Together With a Separate Basket for Juvenile/Adolescent Late-onset GM2 Gangliosidosis and Ultra-rare Diseases Within the Same and Similar Glucosylceramide-based Sphingolipid Pathway
Krankheit
Krankheitstyp
Andere
Anerkennung von Orphan Drugs
Ja
Patiententyp
Erwachsenen-
weltweit
Inklusion Exklusion
Förderung
privat
Beteiligte Mitglieder
Andere Ermittler
Dr Marta Morales Ballús
Vertreter
Spanien
Seltene Augenerkrankungen des vorderen Augenabschnitts (WG4), CPMS und digitale Medizin (TWG10), genetische Diagnostik (TWG6), nationale Integration (TWG9), seltene Kinderaugenheilkunde (WG3), Register und Epidemiologie (TWG7), Forschung (TWG8)
ERN EYE-Mitglied untersucht Website
HCP: Hauptermittler
Hospital Sant Joan de Déu, Spain
Adress
Passeig de Sant Joan de Déu, 2
8950 Esplugues de Llobregat, Barcelona
Spain