Klinische Studie
2022-000565-40 Rekrutierung, Aktiv
Eine randomisierte, offene, 2-wöchige Phase-12-Studie zur Bewertung der Pharmakodynamik, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik mehrerer GLM101-Dosen, die erwachsenen Teilnehmern mit PMM2-CDG intravenös verabreicht werden
A Phase 2, Randomized, Open-Label, 12-Week Study to Assess the Pharmacodynamics, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Multiple Doses of GLM101 Administered Intravenously to Adult Participants with PMM2-CDG
Krankheit
Krankheitstyp
Andere
Anerkennung von Orphan Drugs
Ja
Patiententyp
Erwachsenen-
weltweit
Förderung
privat
Beteiligte Mitglieder
Andere Ermittler
Dr Marta Morales Ballús
Vertreter
Spanien
Seltene Augenerkrankungen des vorderen Augenabschnitts (WG4), CPMS und digitale Medizin (TWG10), genetische Diagnostik (TWG6), nationale Integration (TWG9), seltene Kinderaugenheilkunde (WG3), Register und Epidemiologie (TWG7), Forschung (TWG8)
ERN EYE-Mitglied untersucht Website
HCP: Hauptermittler
Hospital Sant Joan de Déu, Spain
Adress
Passeig de Sant Joan de Déu, 2
8950 Esplugues de Llobregat, Barcelona
Spain