ERN-EYE-Webinar – CRISPR- und RNA-/ASO-Therapien

ERN-EYE Webinar – CRISPR- und RNA-/ASO-Therapien

Datum und Uhrzeit

Freitag, 16. Januar, 13:00 Uhr MESZ.

Programm

Vorsitz: Prof. Camiel Boon, Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Niederlande.

1. Das therapeutische Versprechen des 21. Jahrhunderts: Macht und Grenzen der Genomeditierung Dr. Pietro De Angeli, Universitätsklinikum Tübingen, Deutschland.
2. ECMP – Crispr-Klinik, Prof. Dr. Mieke van Halest, Abteilung für Klinische Genetik, Amsterdam UMC.
   
3. Spleißmodulationstherapie bei erblichen Netzhauterkrankungen: hin zu personalisierten Interventionen Prof. Dr. Rob Collin, Radboud-Universität, Niederlande

Anmeldung

Prof. Dr. Mieke van Haelst

Prof. Dr. Mieke van Haelst leitet die Abteilung für klinische Genetik am Amsterdam UMC. Als Direktorin des Emma Centre for Personalised Medicine forscht sie an der beschleunigten Diagnostik, Therapieentwicklung und Behandlung seltener Erkrankungen.

Ihre wissenschaftliche Forschung konzentriert sich auf die Identifizierung und das Verständnis des Beitrags (epi)genetischer Faktoren zu Erbkrankheiten. Neben ihrer Tätigkeit am Amsterdam UMC engagiert sich Mieke wissenschaftlich und in der Lehre in Indien und der niederländischen Karibik, wo sie sich im Rahmen ihrer jährlichen klinischen Konsultationen um eine gleichberechtigte Versorgung verschiedener Bevölkerungsgruppen bemüht.

Prof. Dr. Rob Collin

Prof. Dr. Rob Collin ist Professor für Molekulargenetik am Radboud Universitätsklinikum in Nijmegen, Niederlande. Er leitet das Collin-Garanto-Labor, wo er an der Entwicklung innovativer molekularer Therapien für erbliche Netzhauterkrankungen forscht.

Seine wissenschaftliche Forschung konzentriert sich auf das Verständnis der genetischen Mechanismen, die Netzhauterkrankungen zugrunde liegen, und die Umsetzung dieses Wissens in neuartige Therapieansätze, darunter Gen- und Spleißtherapien. Mit seiner Arbeit möchte Prof. Collin die Entwicklung wirksamer Behandlungen für Patienten mit genetisch bedingten Sehbehinderungen beschleunigen.

Vorsitz: Prof. Camiel Boon, Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Niederlande.

Camiel Boon, MD, PhD, FEBO, ist Facharzt für Augenheilkunde am Universitätsklinikum Amsterdam und am Universitätsklinikum Leiden (Niederlande). Im Alter von 36 Jahren wurde er zum Professor für Augenheilkunde mit dem Schwerpunkt Klinische Ophthalmogenetik an der Universität Amsterdam ernannt.

Im Alter von 39 Jahren wurde er zum Professor für Augenheilkunde an der Universität Leiden ernannt.

Klinisch ist Prof. Boon auf die medizinische Netzhaut, die vitreoretinale Chirurgie und erbliche Netzhauterkrankungen spezialisiert. Er absolvierte seine Ausbildung zum Augenarzt am Radboud University Medical Center (Nijmegen, Niederlande) und promovierte dort mit Auszeichnung (cum laude) über erbliche Netzhauterkrankungen. Zudem erhielt er mehrere Auszeichnungen.

Anschließend absolvierte er ein Fellowship in medizinischer Netzhaut- und Glaskörper-Netzhaut-Chirurgie am Oxford Eye Hospital (Oxford, Vereinigtes Königreich), ein Hospitationstraining bei den Vitreous Macula Retina Consultants of New York (VRMNY) und im Anschluss daran ein Fellowship in Glaskörper-Netzhaut-Chirurgie am Rotterdam Eye Hospital (Rotterdam, Niederlande).

Wissenschaftlich konzentriert sich die Forschungsgruppe von Prof. Boon auf die klinischen und genetischen Merkmale erblicher Netzhauterkrankungen sowie auf die Entwicklung innovativer Therapien wie der Gentherapie. Darüber hinaus ist seine Gruppe für ihre bahnbrechenden Forschungen zur zentralen serösen Chorioretinopathie und zur altersbedingten Makuladegeneration bekannt. Er verfügt über umfangreiche Erfahrung als Initiator und Hauptprüfer in einer Reihe wegweisender klinischer Studien und hat mehrere klinische Phänotypen erstmals beschrieben. Prof. Boon hat mehr als 280 Fachartikel zu den genannten Themen veröffentlicht und ist Herausgeber bzw. Mitautor von Kapiteln in verschiedenen Werken.